就在2月舉行的2023年全國(guó)藥品注冊(cè)管理和藥品上市后監(jiān)管工作會(huì)議上，國(guó)家藥監(jiān)局提出：要加快臨床急需新藥、罕見(jiàn)病用藥、兒童用藥等的上市速度。有調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)2017年14歲以下兒童患者實(shí)際用藥7710個(gè)品種，其中兒童適用品種僅有610種，僅占7.91%，隨著兒童疾病譜的變化，很多疾病沒(méi)有可用的兒童專用藥，這也包括兒童罕見(jiàn)病用藥。眾所周知，受研發(fā)周期長(zhǎng)、成本高、難度大，需求量小等因素困擾，兒童藥研發(fā)對(duì)藥企而言是一塊“難啃的骨頭”。但對(duì)已完成立體化產(chǎn)品布局的兒童藥領(lǐng)軍企業(yè)達(dá)因藥業(yè)而言：讓更多兒童用藥需求得到回應(yīng)和保障，是一家兒童藥企業(yè)應(yīng)盡的責(zé)任和使命。
扛起社會(huì)責(zé)任，保障更多兒童用藥需求
作為兒童罕見(jiàn)病之一，“銅娃娃”（肝豆?fàn)詈俗冃裕┦悄壳盀閿?shù)不多可以控制和治療的可治性罕見(jiàn)病，但由于下游需求量小，上游原材料價(jià)格高，單位生產(chǎn)成本高，“銅娃娃”治療藥物二巰丁二酸也一度面臨短缺困境，讓患兒們難以得到穩(wěn)定的藥品供給。
對(duì)此，達(dá)因藥業(yè)不惜放棄利潤(rùn)，生產(chǎn)保供獨(dú)家兒童品規(guī)——二巰丁二酸膠囊（50mg），并以成本價(jià)向患者供應(yīng)藥物。罕見(jiàn)病用藥的研發(fā)、生產(chǎn)，對(duì)于達(dá)因藥業(yè)而言，既是完善了達(dá)因藥業(yè)的兒童藥品體系，更是彰顯了達(dá)因藥業(yè)的社會(huì)價(jià)值——它讓“罕見(jiàn)”被看見(jiàn)，讓患兒的用藥需求得到回應(yīng)和保障。
十幾年來(lái)，從精確到個(gè)人、家庭的兒童健康關(guān)懷，到興建“達(dá)因希望小學(xué)”改善兒童教育環(huán)境，再到地震捐款、打造“無(wú)哭聲醫(yī)院”，以及疫情期間生產(chǎn)基地加班加點(diǎn)，全力保障藥物供應(yīng)……達(dá)因藥業(yè)用滴水穿石的堅(jiān)持，讓兒童健康公益變得更具穿透力和立體感。
誠(chéng)然，公益捐贈(zèng)、困難幫扶等舉措能夠輻射的范圍實(shí)在有限，對(duì)企業(yè)而言真正能夠踐行社會(huì)責(zé)任的方式，是將其內(nèi)化為企業(yè)使命，融入企業(yè)發(fā)展脈絡(luò)中。以“量身定制兒童藥物”為準(zhǔn)則，搭建完整的兒童用藥產(chǎn)品體系，就是達(dá)因藥業(yè)的踐行之道。
為了讓更多兒童都有專用藥可用，達(dá)因藥業(yè)在兒童常見(jiàn)病、多發(fā)病、罕見(jiàn)病領(lǐng)域均有布局，已覆蓋兒童用藥所有領(lǐng)域。隨著二巰丁二酸膠囊、小兒布洛芬栓、達(dá)因鐵（右旋糖酐鐵顆粒）、口服補(bǔ)液鹽散（III）、鹽酸托莫西汀口服溶液、地氯雷他定口服溶液等多個(gè)領(lǐng)域產(chǎn)品的相繼上市，達(dá)因藥業(yè)正逐步形成完整的兒童藥產(chǎn)品體系。
達(dá)因藥業(yè)始終堅(jiān)持“初心”，堅(jiān)持“量身定制”，預(yù)計(jì)未來(lái)將每年上市1—2個(gè)新產(chǎn)品，為兒童患者提供更多用藥選擇。
持續(xù)迭代技術(shù)，讓兒童健康產(chǎn)品更專業(yè)
不管是研發(fā)生產(chǎn)兒童罕見(jiàn)病藥物，還是布局兒童藥物各個(gè)領(lǐng)域，抑或是深入探索兒童改良型新藥、創(chuàng)新制劑，達(dá)因藥業(yè)在兒童藥領(lǐng)域的多點(diǎn)開(kāi)花，始終離不開(kāi)“技術(shù)創(chuàng)新”這一內(nèi)生力。
相較于成人藥，兒童藥研發(fā)的投入更大，周期更長(zhǎng)，臨床試驗(yàn)也更復(fù)雜。盡管已有兒童藥研發(fā)生產(chǎn)的基礎(chǔ)，但轉(zhuǎn)型兒童藥初期的達(dá)因藥業(yè)仍面臨著設(shè)備老舊、人才儲(chǔ)備不足等困境。
為了更好地專注兒童專用藥物研發(fā)和生產(chǎn)，達(dá)因藥業(yè)“軟硬兼施”：先后在山東和北京建成兒童藥物研發(fā)技術(shù)中心、北京達(dá)因高科兒童藥物研究院，獲批籌建山東省企業(yè)技術(shù)中心、山東省兒童藥物工程技術(shù)研究中心等，為兒童藥研發(fā)打造精良的硬件設(shè)施，2022年又獲批山東省新型兒童藥物技術(shù)創(chuàng)新中心；同時(shí)與山東大學(xué)、沈陽(yáng)藥科大學(xué)等高校合作培養(yǎng)兒童藥研發(fā)人才，并組建了一支百余人的高素質(zhì)專業(yè)研發(fā)隊(duì)伍，筑牢人才軟實(shí)力。
得益于精良的硬件設(shè)施和人才優(yōu)勢(shì)，達(dá)因藥業(yè)通過(guò)搭建系統(tǒng)的兒童藥物關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，在口腔膜劑、經(jīng)皮/黏膜給藥、緩控釋制劑等高端制劑領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了技術(shù)突破，兒童用藥矯掩味關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)和口感評(píng)價(jià)體系也得到了進(jìn)一步完善，并應(yīng)用到兒童藥物右旋糖酐鐵顆粒以及鹽酸托莫西汀口服溶液、地氯雷他定口服溶液等制劑的開(kāi)發(fā)和設(shè)計(jì)中，保障了產(chǎn)品的良好適口性。在2022年的“口服鐵劑兒科臨床應(yīng)用現(xiàn)狀及評(píng)價(jià)”項(xiàng)目研究中，達(dá)因鐵（右旋糖酐鐵顆粒）適口性最佳，從13種臨床常用鐵劑中脫穎而出，解決了妊娠期、兒童期缺鐵性貧血預(yù)防和治療過(guò)程中因適口性問(wèn)題難以持續(xù)用藥的難題。
在“兒童專用藥”這個(gè)命題下，達(dá)因藥業(yè)堅(jiān)持用“量身定制”和技術(shù)能力保障產(chǎn)品的安全性、專業(yè)性，是作為一家兒童專業(yè)藥企應(yīng)盡的本分，而盡己所能地滿足更多的孩子的健康需求，提供更多用藥選擇，把社會(huì)責(zé)任內(nèi)化為企業(yè)使命，則是著眼未來(lái)的戰(zhàn)略遠(yuǎn)見(jiàn)，也是一種愛(ài)之深情之切。
