就在2月舉行的2023年全國藥品注冊管理和藥品上市后監管工作會議上，國家藥監局提出：要加快臨床急需新藥、罕見病用藥、兒童用藥等的上市速度。有調查數據顯示，我國2017年14歲以下兒童患者實際用藥7710個品種，其中兒童適用品種僅有610種，僅占7.91%，隨著兒童疾病譜的變化，很多疾病沒有可用的兒童專用藥，這也包括兒童罕見病用藥。眾所周知，受研發周期長、成本高、難度大，需求量小等因素困擾，兒童藥研發對藥企而言是一塊“難啃的骨頭”。但對已完成立體化產品布局的兒童藥領軍企業達因藥業而言：讓更多兒童用藥需求得到回應和保障，是一家兒童藥企業應盡的責任和使命。
扛起社會責任，保障更多兒童用藥需求
作為兒童罕見病之一，“銅娃娃”（肝豆狀核變性）是目前為數不多可以控制和治療的可治性罕見病，但由于下游需求量小，上游原材料價格高，單位生產成本高，“銅娃娃”治療藥物二巰丁二酸也一度面臨短缺困境，讓患兒們難以得到穩定的藥品供給。
對此，達因藥業不惜放棄利潤，生產保供獨家兒童品規——二巰丁二酸膠囊（50mg），并以成本價向患者供應藥物。罕見病用藥的研發、生產，對于達因藥業而言，既是完善了達因藥業的兒童藥品體系，更是彰顯了達因藥業的社會價值——它讓“罕見”被看見，讓患兒的用藥需求得到回應和保障。
十幾年來，從精確到個人、家庭的兒童健康關懷，到興建“達因希望小學”改善兒童教育環境，再到地震捐款、打造“無哭聲醫院”，以及疫情期間生產基地加班加點，全力保障藥物供應……達因藥業用滴水穿石的堅持，讓兒童健康公益變得更具穿透力和立體感。
誠然，公益捐贈、困難幫扶等舉措能夠輻射的范圍實在有限，對企業而言真正能夠踐行社會責任的方式，是將其內化為企業使命，融入企業發展脈絡中。以“量身定制兒童藥物”為準則，搭建完整的兒童用藥產品體系，就是達因藥業的踐行之道。
為了讓更多兒童都有專用藥可用，達因藥業在兒童常見病、多發病、罕見病領域均有布局，已覆蓋兒童用藥所有領域。隨著二巰丁二酸膠囊、小兒布洛芬栓、達因鐵（右旋糖酐鐵顆粒）、口服補液鹽散（III）、鹽酸托莫西汀口服溶液、地氯雷他定口服溶液等多個領域產品的相繼上市，達因藥業正逐步形成完整的兒童藥產品體系。
達因藥業始終堅持“初心”，堅持“量身定制”，預計未來將每年上市1—2個新產品，為兒童患者提供更多用藥選擇。
持續迭代技術，讓兒童健康產品更專業
不管是研發生產兒童罕見病藥物，還是布局兒童藥物各個領域，抑或是深入探索兒童改良型新藥、創新制劑，達因藥業在兒童藥領域的多點開花，始終離不開“技術創新”這一內生力。
相較于成人藥，兒童藥研發的投入更大，周期更長，臨床試驗也更復雜。盡管已有兒童藥研發生產的基礎，但轉型兒童藥初期的達因藥業仍面臨著設備老舊、人才儲備不足等困境。
為了更好地專注兒童專用藥物研發和生產，達因藥業“軟硬兼施”：先后在山東和北京建成兒童藥物研發技術中心、北京達因高科兒童藥物研究院，獲批籌建山東省企業技術中心、山東省兒童藥物工程技術研究中心等，為兒童藥研發打造精良的硬件設施，2022年又獲批山東省新型兒童藥物技術創新中心；同時與山東大學、沈陽藥科大學等高校合作培養兒童藥研發人才，并組建了一支百余人的高素質專業研發隊伍，筑牢人才軟實力。
得益于精良的硬件設施和人才優勢，達因藥業通過搭建系統的兒童藥物關鍵技術平臺，在口腔膜劑、經皮/黏膜給藥、緩控釋制劑等高端制劑領域實現了技術突破，兒童用藥矯掩味關鍵技術平臺和口感評價體系也得到了進一步完善，并應用到兒童藥物右旋糖酐鐵顆粒以及鹽酸托莫西汀口服溶液、地氯雷他定口服溶液等制劑的開發和設計中，保障了產品的良好適口性。在2022年的“口服鐵劑兒科臨床應用現狀及評價”項目研究中，達因鐵（右旋糖酐鐵顆粒）適口性最佳，從13種臨床常用鐵劑中脫穎而出，解決了妊娠期、兒童期缺鐵性貧血預防和治療過程中因適口性問題難以持續用藥的難題。
在“兒童專用藥”這個命題下，達因藥業堅持用“量身定制”和技術能力保障產品的安全性、專業性，是作為一家兒童專業藥企應盡的本分，而盡己所能地滿足更多的孩子的健康需求，提供更多用藥選擇，把社會責任內化為企業使命，則是著眼未來的戰略遠見，也是一種愛之深情之切。
