就在2月舉行的2023年全國藥品注冊管理和藥品上市后監(jiān)管工作會議上，國家藥監(jiān)局提出：要加快臨床急需新藥、罕見病用藥、兒童用藥等的上市速度。有調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，我國2017年14歲以下兒童患者實際用藥7710個品種，其中兒童適用品種僅有610種，僅占7.91%，隨著兒童疾病譜的變化，很多疾病沒有可用的兒童專用藥，這也包括兒童罕見病用藥。眾所周知，受研發(fā)周期長、成本高、難度大，需求量小等因素困擾，兒童藥研發(fā)對藥企而言是一塊“難啃的骨頭”。但對已完成立體化產(chǎn)品布局的兒童藥領(lǐng)軍企業(yè)達因藥業(yè)而言：讓更多兒童用藥需求得到回應(yīng)和保障，是一家兒童藥企業(yè)應(yīng)盡的責(zé)任和使命。
扛起社會責(zé)任，保障更多兒童用藥需求
作為兒童罕見病之一，“銅娃娃”（肝豆?fàn)詈俗冃裕┦悄壳盀閿?shù)不多可以控制和治療的可治性罕見病，但由于下游需求量小，上游原材料價格高，單位生產(chǎn)成本高，“銅娃娃”治療藥物二巰丁二酸也一度面臨短缺困境，讓患兒們難以得到穩(wěn)定的藥品供給。
對此，達因藥業(yè)不惜放棄利潤，生產(chǎn)保供獨家兒童品規(guī)——二巰丁二酸膠囊（50mg），并以成本價向患者供應(yīng)藥物。罕見病用藥的研發(fā)、生產(chǎn)，對于達因藥業(yè)而言，既是完善了達因藥業(yè)的兒童藥品體系，更是彰顯了達因藥業(yè)的社會價值——它讓“罕見”被看見，讓患兒的用藥需求得到回應(yīng)和保障。
十幾年來，從精確到個人、家庭的兒童健康關(guān)懷，到興建“達因希望小學(xué)”改善兒童教育環(huán)境，再到地震捐款、打造“無哭聲醫(yī)院”，以及疫情期間生產(chǎn)基地加班加點，全力保障藥物供應(yīng)……達因藥業(yè)用滴水穿石的堅持，讓兒童健康公益變得更具穿透力和立體感。
誠然，公益捐贈、困難幫扶等舉措能夠輻射的范圍實在有限，對企業(yè)而言真正能夠踐行社會責(zé)任的方式，是將其內(nèi)化為企業(yè)使命，融入企業(yè)發(fā)展脈絡(luò)中。以“量身定制兒童藥物”為準(zhǔn)則，搭建完整的兒童用藥產(chǎn)品體系，就是達因藥業(yè)的踐行之道。
為了讓更多兒童都有專用藥可用，達因藥業(yè)在兒童常見病、多發(fā)病、罕見病領(lǐng)域均有布局，已覆蓋兒童用藥所有領(lǐng)域。隨著二巰丁二酸膠囊、小兒布洛芬栓、達因鐵（右旋糖酐鐵顆粒）、口服補液鹽散（III）、鹽酸托莫西汀口服溶液、地氯雷他定口服溶液等多個領(lǐng)域產(chǎn)品的相繼上市，達因藥業(yè)正逐步形成完整的兒童藥產(chǎn)品體系。
達因藥業(yè)始終堅持“初心”，堅持“量身定制”，預(yù)計未來將每年上市1—2個新產(chǎn)品，為兒童患者提供更多用藥選擇。
持續(xù)迭代技術(shù)，讓兒童健康產(chǎn)品更專業(yè)
不管是研發(fā)生產(chǎn)兒童罕見病藥物，還是布局兒童藥物各個領(lǐng)域，抑或是深入探索兒童改良型新藥、創(chuàng)新制劑，達因藥業(yè)在兒童藥領(lǐng)域的多點開花，始終離不開“技術(shù)創(chuàng)新”這一內(nèi)生力。
相較于成人藥，兒童藥研發(fā)的投入更大，周期更長，臨床試驗也更復(fù)雜。盡管已有兒童藥研發(fā)生產(chǎn)的基礎(chǔ)，但轉(zhuǎn)型兒童藥初期的達因藥業(yè)仍面臨著設(shè)備老舊、人才儲備不足等困境。
為了更好地專注兒童專用藥物研發(fā)和生產(chǎn)，達因藥業(yè)“軟硬兼施”：先后在山東和北京建成兒童藥物研發(fā)技術(shù)中心、北京達因高科兒童藥物研究院，獲批籌建山東省企業(yè)技術(shù)中心、山東省兒童藥物工程技術(shù)研究中心等，為兒童藥研發(fā)打造精良的硬件設(shè)施，2022年又獲批山東省新型兒童藥物技術(shù)創(chuàng)新中心；同時與山東大學(xué)、沈陽藥科大學(xué)等高校合作培養(yǎng)兒童藥研發(fā)人才，并組建了一支百余人的高素質(zhì)專業(yè)研發(fā)隊伍，筑牢人才軟實力。
得益于精良的硬件設(shè)施和人才優(yōu)勢，達因藥業(yè)通過搭建系統(tǒng)的兒童藥物關(guān)鍵技術(shù)平臺，在口腔膜劑、經(jīng)皮/黏膜給藥、緩控釋制劑等高端制劑領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了技術(shù)突破，兒童用藥矯掩味關(guān)鍵技術(shù)平臺和口感評價體系也得到了進一步完善，并應(yīng)用到兒童藥物右旋糖酐鐵顆粒以及鹽酸托莫西汀口服溶液、地氯雷他定口服溶液等制劑的開發(fā)和設(shè)計中，保障了產(chǎn)品的良好適口性。在2022年的“口服鐵劑兒科臨床應(yīng)用現(xiàn)狀及評價”項目研究中，達因鐵（右旋糖酐鐵顆粒）適口性最佳，從13種臨床常用鐵劑中脫穎而出，解決了妊娠期、兒童期缺鐵性貧血預(yù)防和治療過程中因適口性問題難以持續(xù)用藥的難題。
在“兒童專用藥”這個命題下，達因藥業(yè)堅持用“量身定制”和技術(shù)能力保障產(chǎn)品的安全性、專業(yè)性，是作為一家兒童專業(yè)藥企應(yīng)盡的本分，而盡己所能地滿足更多的孩子的健康需求，提供更多用藥選擇，把社會責(zé)任內(nèi)化為企業(yè)使命，則是著眼未來的戰(zhàn)略遠見，也是一種愛之深情之切。
